وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، يوم الجمعة، على استخدام العلاج الجيني الدوشيني، وفقًا لـ وسائل إعلام محلية.
وسمحت إدارة الغذاء و الدواء الأمريكية بالاستخدام الموسع ل عقار ساريبتا ثيرابيوتيكس العلاج الجيني للمرضى، الذين يعانون من الحثل العضلي الدوشيني الذين تتراوح أعمارهم بين 4 سنوات فما فوق، مما أدى إلى ارتفاع أسهم الشركة بنسبة 36٪ في التداولات الممتدة.
ومنحت الوكالة الموافقة التقليدية للمرضى من 4 سنوات فما فوق الذين يستطيعون المشي، كما أعطت موافقة معجلة لمن لا يستطيعون المشي.
وكان العلاج الجيني، Elevidys، يعاني من تأخيرات تنظيمية وتساؤلات حول فعاليته، خاصة بعد أن فشل في تحقيق الأهداف الأساسية لتجربته في المرحلة الأخيرة.
وفشل العلاج في تحسين الوظيفة الحركية بشكل ملحوظ لدى المرضى الذين تتراوح أعمارهم بين أربعة إلى 7 أعوام، مقارنة بالمرضى الذين عولجوا بالعلاج الوهمي بعد 52 أسبوعًا، لكنه حقق جميع أهدافه الثانوية في التجربة، مع عدم ملاحظة أي إشارات أمان جديدة.
وقالت ديبرا ميلر، المؤسس والرئيس التنفيذي لمنظمة CureDuchenne، وهي منظمة غير ربحية لدعم المرضى وتمويل أبحاث DMD.
ويؤثر مرض DMD على ما يقدر بواحد من كل 3500 مولود ذكر في جميع أنحاء العالم، وفقًا للمنظمة الوطنية للاضطرابات النادرة، فهو يضعف عضلات الهيكل العظمي والقلب، التي تتفاقم بسرعة مع مرور الوقت، غالبًا ما يموت المرضى بسببه عند بلوغهم سن 25 عامًا، وفقًا لعيادة كليفلاند.