وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، على استخدام عقار روش ROG.S، لعلاج اضطراب الدم المزمن، وفقًا لـ رويترز.
وعقار كروفاليماب، الذي يحمل العلامة التجارية PiaSky، هو علاج شهري تحت الجلد أو عن طريق الوريد لعلاج بيلة الهيموجلوبين الليلية الانتيابية PNH.
واضطراب الدم المزمن، هو اضطراب تتفكك فيه خلايا الدم الحمراء قبل الأوان، ويمكن أن يسبب فقر الدم والتعب والجلطات الدموية، ويمكن أن يؤدي إلى أمراض الكلى.
ويتم أيضًا اختبار الدواء في 2 من اضطرابات الدم الأخرى، متلازمة انحلال الدم اليوريمي غير النمطية ومرض الخلايا المنجلية، ومرض الكلى يسمى التهاب الكلية الذئبي.
وفي وقت سابق، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، على استخدام العلاج الجيني الدوشيني.
وسمحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بالاستخدام الموسع لعقار ساريبتا ثيرابيوتيكس العلاج الجيني للمرضى الذين يعانون من الحثل العضلي الدوشيني الذين تتراوح أعمارهم بين 4 سنوات فما فوق، مما أدى إلى ارتفاع أسهم الشركة بنسبة 36٪ في التداولات الممتدة.
ومنحت الوكالة الموافقة التقليدية للمرضى من 4 سنوات فما فوق الذين يستطيعون المشي، كما أعطت موافقة معجلة لمن لا يستطيعون المشي.
وكان العلاج الجيني، Elevidys، يعاني من تأخيرات تنظيمية وتساؤلات حول فعاليته، خاصة بعد أن فشل في تحقيق الأهداف الأساسية لتجربته في المرحلة الأخيرة.