وافقت هيئة الغذاء و الدواء الأمريكية على أول علاج جيني لعلاج الأطفال المصابين بمرض الضمور العضلات وهو دواء Elevidys والذي يعتبر ثاني أغلى دواء بالعالم بعد علاج Hemgenix بقيمة 3.5 مليون دولار.
أهم المعلومات عن العلاج الجديد:
١- ثاني أغلى علاج في العالم
٢- يبلغ تكلفته 3.2 مليون دولار
٣- يؤخذ مرة واحدة في العمر
٤- يقوم بتعويض الجسم عن الجين الناقص المسئول عن نمو العضلات
٥- يحسن الوظيفة الحركية للأطفال
٦- خضع لجميع التجارب السريرية
٧- العلاج حصل علي موافقة التسجيل السريع من هيئة الغذاء والدواء الأمريكية
٨- تم اعتماده للأطفال الذين تبلغ أعمارهم 4 و5 سنوات.
وأكدت هيئة الغذاء و الدواء الأمريكية FDA أن الدواء، خضع للتجارب الإكلينيكية وأثبت أنه تحسن حالة المرض لدى مرضى الضمور العضلي دوشين.
وقالت هيئة الدواء الأمريكية إن العلاج يعتبر طفرة لأنه يؤخذ مرة واحدة ويعتمد الدواء في تقنية عمله على تعويض الجسم بالجين الناقص المسئول عن الإصابة بالمرض.