وافقت هيئة الغذاء والدواء الأمريكية على اول علاج جيني لعلاج الأطفال المصابين بمرض ضمور العضلات اللذين تبلغ أعمارهم 4 و5 سنوات ويبلغ تكلفته 3.2 مليون دولار.
وقالت هيئة الغذاء والدواء الأمريكية إن الدواء، وفقا للتجارب السريرية اثبت انه يحسن الوظيفة البدنية والحركة لدى مرضى الضمور العضلي دوشين.
وأوضحت هيئة الدواء الأمريكية أن العلاج يعتبر طفرة لأنه يؤخذ مرة واحدة ويعتمد الدواء في تقنية عمله علي تعويض الجسم بالجين الناقص المسئول عن الإصابة بالمرض.
ويسبب مرض الضمور العضلي الدوشين ضعفًا تدريجيًا للعضلات يمكن أن يسلب الأطفال قدرتهم على المشي عندما يصبحون مراهقين، ولا يعيش الكثير منهم جيدًا في الثلاثينيات من العمر.
واكدت هيئة الدواء الأمريكية ان مرض الضمور العضلي دوشين يصيب ما يقدر بطفل من بين 3300 ذكور.
وقالت هيئة الدواء الأمريكية إن العلاج المسمى Elevidys يبلغ تكلفته 3.2 مليون دولار للجرعة الواحدة والدواء مصمم ليتم تناوله مرة واحدة فقط.
وقد تمت الموافقة علي العلاج للأطفال اللذين تتراوح أعمارهم بين 4 و5 سنوات، وتمثل حوالي 6٪ من الأشخاص المصابين ب ضمور العضلات الدوشيني ومن المقرر أن تقوم الشركة المنتجة بتسعير العقار عند 2.8 مليون دولار لكل مريض، وهو ما قد يدر عائدات بقيمة 2.1 مليار دولار علي الشركة المنتجة.
ويعتبر هذا السعر ليس بعيدا عن العلاجات الجينية الأخرى التي تؤخذ مرة واحدة، والتي تجاوزت 3 ملايين دولار لكل مريض في السنوات الأخيرة
كما أن دواء Elevidys يعتبر ثاني أغلى عقار في العالم، بعد علاج Hemgenix بقيمة 3.5 مليون دولار
وتعتبر موافقة هيئة الدواء الأمريكية علي العلاج تقدم مهم في علاج الضمور العضلي الدوشين، وهو مرض لم يكن له ادوية تحقق الشفاء الكامل وعلاجات محدودة ويسبب المرض تدهور تدريجي في صحة الإنسان بمرور الوقت.