أعلنت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، موافقتها على عقار جديد من إنتاج شركة زيفرا ثيرابيوتيكس ZVRA.O، لعلاج اضطراب وراثي نادر ومميت، ويعتبر هذا الدواء، الذي نال الموافقة لأول مرة، خطوة مهمة بعد سنوات من الجهود المستمرة للشركة لتطويره وطرحه في السوق، بحسب ما نشر في رويترز.
والدواء الجديد يسمى Miplyffa، وهو علاج فموي مخصص لمرض نايمان بيك من النوع C، الذي يصيب الجهاز العصبي وأعضاء أخرى، كما أن هذا المرض الوراثي غالبًا ما يتسبب في وفاة المصابين قبل بلوغهم سن 13 عامًا، مما يعكس خطورته وأهمية توفير علاج فعال له.
وأكدت جانيت ماينارد، مديرة مركز تقييم الأدوية والأبحاث في FDA، أن الموافقة على هذا العلاج تمثل خطوة حيوية لتلبية احتياجات طبية ملحة لمرضى نايمان بيك، وقد تمت الموافقة على استخدام Miplyffa مع دواء miglustat (Zavesca) لعلاج الأعراض العصبية المرتبطة بالمرض لدى البالغين الذين تجاوزوا سن السنتين.
ورغم الموافقة، يأتي الدواء مع تحذيرات تتعلق بتفاعلات حساسية شديدة، مثل الشرى والوذمة الوعائية، التي تؤدي إلى تورم تحت الجلد، ويذكر أن شركة زيفرا حصلت على العقار بعد استحواذها على شركة أورفازيم المطورة للعلاج في عام 2022.